有这样一群孩子，他们的肌肉无力萎缩，运动功能严重受损，甚至连呼吸，吞咽等功能都受到严重影响他们是脊髓性肌萎缩症患者，这是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病

2021年底，国家医保局发布消息称，诺西辛钠注射液正式纳入医保，并于今年1月起实施中国SMA诊疗进入医保时代

昨日，在SMA健康中国行&患者援助三周年纪念活动上，中国初级卫生保健基金会原副理事长，生命绿洲基金管委会副主任胡宁宁表示，SMA药物治疗初期的经济负担已经成为患者心中最大的痛三年来，基金会发起的患者援助项目和一系列SMA关爱支持项目开花结果，有效解决了患者药物可及性的部分问题

经济负担仍然是影响患者治疗的主要原因。

中国罕见病联盟执行理事长李表示，中国罕见病联盟将继续发挥桥梁作用，连接政府，医学界，公益组织，药企等社会各方，在疾病筛查，患者教育，康复训练，多层次保障体系建设等方面不断努力，让更多患者受益。

资料显示，作为一种罕见的常染色体隐性神经肌肉疾病，SMA在活产儿中的发病率约为万分之一长期以来，SMA没有有效的治疗方法和用药选择，疾病管理仅限于症状控制，呼吸支持，营养支持等辅助治疗伴随着全球首个SMA药物诺西酮钠注射液于2019年2月通过优先审评审批程序在中国大陆获批，中国SMA患者无药可用的困境成为历史

由于罕见病药品价格高，治疗时间长，减轻患者经济负担，提高药品可及性仍是患者治疗的关键环节美国SMA护理中心执行主任邢表示，根据SMA患者生活质量的调查结果，经济负担仍然是影响患者治疗的主要原因

治疗药物的供应覆盖全国。

"给病人用药是最紧迫的问题"浙江医学院附属儿童医院主任医师毛珊珊表示，在中国医疗保险政策的保护下，所有SMA患者现在都有望接受疾病缓解药物的治疗同时，建立对疾病的科学认识也是必不可少的对于儿童，可以通过新生儿筛查实现早期诊断和治疗在症状出现之前得到诊断并开始治疗的儿童，结合多学科管理，有望在运动发育方面取得与非患病儿童相似的里程碑对于成年患者，早期治疗有助于改善或保留更多的运动功能

日前，SMA患者援助项目应运而生健亚太区总裁温浩基表示，在政府部门，慈善机构，患者组织等各方的努力下，SMA诊疗发生了翻天覆地的变化简佩筠有幸参与其中，不仅为SMA患者提供了创新的援助药物，而且在服务下沉和覆盖方面也取得了扎实的进展，打造了及时稳定的供应体系，让更多的SMA患者受益

据介绍，截至今年5月，诺西酮钠注射液已覆盖全国31个省，市，自治区，包括西藏自治区在内的全国各省患者均可在本地完成治疗，无需出省。